科學家今天興奮地宣布，藉由基因療法，罕見遺傳性盲童得以重見光明。

這些恢復視力的兒童能在陰暗房間內避開障礙物，也能在學校上課，不需他人協助。一個小朋友更首次看見父親眼睛顏色。

這項革命性療法，針對萊伯氏先天性黑蒙（LeberCongenital Amaurosis, LCA），即捕捉光線的視網膜細胞，進行治療。

只要約13個主要基因中出現缺陷，LCA患者在新生兒早期視力會嚴重衰退，伴隨著眼球動作不正常，20、30歲左右就會完全失明。

美國賓夕法尼亞州立大學醫學院（PennsylvaniaSchool of Medicine）班奈特（Jean Bennett）醫師率領的團隊發現，藉由注入攜帶矯正基因的除能感冒病毒（disabled cold virus），可以避免這種悲劇。

他們的研究今天發佈於「刺胳針」（Lancet）醫學雜誌網頁上，也在舊金山美國眼科醫師會議中做了簡報。

改造過的病毒注入眼球，感染病變細胞，就像特洛伊木馬般，把正確的DNA帶入視網膜中。

12名8歲到44歲的病患接受這項小型實驗性研究，治療視力較弱的一眼。

沒有人完全恢復視力，但是所有人的瞳孔感光反應都至少增加了100倍，意味著瞳孔會隨光線增強收縮。

12名病患中6人視力恢復到堪用水準，未來他們可能不必被歸類成法定盲人。

年齡為8、9、10、11歲的4名兒童，治療效果最好，能夠在昏暗光線下，自行在模擬的街道上行走。

醫師公關稿指出：「出生以來只能看到光和陰影的孩子，看著他父親的臉說，他看到了爸爸眼睛的顏色，之後他們還一起踢足球。」

科學家向來對研究結果抱持保留態度，但是這次卻以「振奮人心」、「令人驚歎」形容，即便研究還只是在最需要謹慎的第一階段。這項三階段實驗，評估療程的安全性與效力。

研究學者表示，這項革命性LCA療法還沒有出現副作用，即使在2年後治療效果依然不變。

班奈特表示：「這些非凡的成果替基因療法打下基礎，不只應用在兒童初期肇發的視網膜病變，也能治療常見的視網膜衰退。」（譯者：中央社戴雅真）

（路透賓夕法尼亞州費城24日電）
感謝實驗性基因療法，一次治療挽救了寇利‧哈斯（Corey Haas）逐漸衰退的視力，9歲的他現在能夠自己騎腳踏車了。

這項基因療法，目標在於治療萊伯氏先天性黑蒙（Leber Congenital Amaurosis,LCA）。這是一種罕見遺傳性疾病，患者視力會逐漸惡化，大部分的人會在40歲前全盲。

美國眼科協會（American Academy of Ophthalmology）及泛美眼科協會（Pan-American Association of Ophthalmology）今天在舊金山舉行聯合會議，醫師們表示，包括寇利在內的12名患者，視力都獲得改善。

LCA會造成視網膜功能退化，研究者發現患者的年齡越輕，治療的效果越好。

寇利在記者會中說：「以前我只能在家門口騎腳踏車，但是現在我可以在家附近騎，也不用有人看著我了。」

中央社（翻譯）