2019-01-08 16:17:30gg82es80
嬰幼兒雜誌 迪士尼美語價格分享
所謂「基因編輯」，是指科學家針對與某項人類重大疾病有關的某項基因，利用酵素等工具剪掉或修改基因序列，讓病態基因停止運作、重新修復，或被正常 基因取代的醫療技術。
台大兒童醫院小兒遺傳科主任胡務亮，在罕見疾病AADC基因治療上研究成果卓越。目前該藥已獲得美國食品藥物管理局罕病用藥的認定，將來有機會上市。而台灣在基因治療的成果上也是受全球所矚目。（取自台大醫學院網站）
胡務亮的研究則驚喜發現，AAV病毒可以完美扮演AADC病童欠缺之健康基因載體的角色，也就是說，只要將載有好基因的AAV病毒注入病童腦內，取代缺損基因的位置，病童大腦就能恢復製造aromatic L-amino acid decarboxylase酵素的正常功能，其原有之各種致命症狀，也可望隨之獲得緩解與治療。
為使胡務亮的發明更快用於臨床治療，拯救國內外百餘名用生命與時間賽跑AADC病友，2015年底台灣大學與美國彭博生技（Agilis Biotherapeutics, LLC）簽署產學合作技術轉移計畫。目前該藥已獲得美國食品藥物管理局孤兒藥（罕病用藥）的認定，第二期人體臨床試驗結束後，只要病友反應良好，即可上市。
（推薦閱讀：走火入魔的中國夢？搞出「基因編輯嬰兒」爭議 中國科學家賀建奎：我為研究成果感到自豪！）
相關報導
● 基因編輯可造福1萬5千多位病友？罕病患者「期待又怕受傷害」
● 中國科學家自以為造世主？捅的樓子變全人類難題！他痛揭基因寶寶「悲慘未來」實在棘手…