幹細胞是了解人類發育、疾病治療，很好的工具，開發生物學研究的新領域。

但對於幹細胞治療能終結疾病的期待，還存在許多未知，需要更多紮實的基礎研究。

幹細胞成為醫學領域新顯學，但嚴格來說，關於幹細胞研究已經超過50年。1945年研究者便嘗試以骨髓移植治療受到高劑量輻射線導致白血病的老鼠；1960年代，James E. Till和Ernest A. McCulloch就從老鼠骨髓中發現一種可以不斷增生，並分化成血球的細胞，稱為「造血幹細胞」。利用骨髓中的造血幹細胞治療白血病，在台灣也已經有20年歷史。

但直到1998年由James Thomson領導的the University of Wisconsin-Madison developmental biologists率先從人工生殖剩下的胚胎中分離出幹細胞，並成功生長成具持續分化能力的人類胚胎幹細胞株，才正式開啟幹細胞研究風潮。

幹細胞具有自我更新、繁殖並能分化成人體各種不同種類的成熟功能細胞。依來源可區分為胚胎幹細胞＊註（embryonic stem cells, ESCs）及成體幹細胞（adult stem cells, ASCs）。依發展潛力，又可分為全能幹細胞（totipotent，8 cell stage，約受精2天）、潛能幹細胞（pluripotent，囊胚期內層細胞，5天左右的受精卵），以及多能幹細胞（multipotent）即成體幹細胞，主要來自臍帶血、骨髓、周邊血液……等；另外，皮膚、脂肪、骨骼肌、肺、肝、腦、視網膜、消化道上皮細胞……等組織也陸續找到幹細胞。

＊註：受精卵在8周之內稱為胚（embryo），之後稱為胎（fetus），胚胎幹細胞來自胚，稱為胚幹細胞比較精確，不過現在一般多稱為胚胎幹細胞。

胚胎幹細胞的發展潛力最大，也最具爭議性。目前胚胎幹細胞的來源多是人工生殖體外受精的胚胎，從囊胚期（受精約5天）的內層細胞分離出來，在正常狀況下，它會形成三種不同胚層，能發展成人體各器官組織。

成體幹細胞的分化能力雖不如胚胎幹細胞，但沒有道德爭議，也不像胚胎幹細胞有容易長成畸胎瘤的缺點，許多專家認為，成體幹細胞未來可望能更快發展到臨床應用階段。

成體幹細胞包括造血幹細胞及間質幹細胞 (Mesenchymal Stem Cell, MSC，又稱間葉幹細胞) 。

造血幹細胞是科學家研究最久，最了解，也最早開始臨床應用的幹細胞。可用來治療白血病、淋巴瘤、地中海型貧血、再生不良性貧血、黏多醣症等。

間質幹細胞則是新的熱門項目。它由 Alexander Friedenstein 發現，並證明能在體外分化成硬骨及脂肪細胞，後續有其他研究發現，間質幹細胞更可以分化成為肝臟、軟骨、肌肉、神經系統…的細胞。

幹細胞的分化能力是它備受重視的主要原因，彷彿孫悟空身上的毫毛，扯一根，吹口氣，就能72變！不過事實上，從找到這根變化多端的毫毛，掌握令它幻化的技術，到達成解決人類病痛的目的，不但不是吹口氣就能辦到，還有許多挑戰橫亙在前。

有待突破的技術瓶頸

首先，要能正確的找到幹細胞。中研院基因體中心幹細胞組主任、台灣幹細胞學會理事長游正博形容，就像要在台北巿找出從南部北上討生活的人，研究者得努力列出這群人有哪些共同特徵（標記），可以作為快速有效的辨識工具。例如螢光染色、多層次、高速細胞分離方法來分離幹細胞，及各種組織幹細胞的單一細胞篩選技術。

接著必須誘導分化成我們想要的幹細胞，並模擬生理條件，將微少的幹細胞，增加到足供使用的量。工研院生醫中心主任蘇新森強調，這個過程必須嚴格控制品質，確保細胞的基因體保持正常。

在體外培養的過程中，開發更好的生長因子、避免動物組織的污染，都是目前努力的方向。

而在各項發展中，細胞核轉植技術（somatic cell nuclear transfer, SCNT）無疑是最受矚目的一個，特別是南韓漢城大學黃禹錫教授的研究團隊取得成功之後，國衛院幹細胞中心主任邱英明就認為，SCNT是幹細胞研究的重要趨勢。

根據5月20日出刊的科學期刊報導，黃禹錫分別從患有脊髓損傷、糖尿病等症狀的6名成人、3名兒童身上取得皮膚組織，然後轉植入18名女性捐贈的185個卵子的細胞核，成功製造出11個胚胎幹細胞，相較於去年同樣的研究花了242個捐贈卵才得到一個胚胎幹細胞，一年之內幾乎縮短了一倍的時間。

邱英明表示，這項研究顯示，自體移植的可能性。例如用自己的體細胞複製出胰島細胞，治療糖尿病，而且不會有排斥問題。

不過，植入的細胞也可能仍帶有患者原有的疾病。榮總骨科醫師、國衛院合聘助研究員李光申強調，雖然取出捐贈者的細胞核，但其中的粒線體無法清除，細胞是否會完全變成和殖入的細胞核一樣，不無疑問。

實驗室到臨床的漫長路

在實驗室培養出具備各項才藝的幹細胞並不困難，但要做為臨床用途，還存在許多問號。

工研院生醫中心主任蘇新森表示，低風險的軟骨、骨骼幹細胞治療、心肌再生，可能會比較快有成果。李光申也表示，硬骨修補在美國、歐洲已進入臨床實驗階段；美國約翰霍浦金斯大學也在進行心肌梗塞患者的幹細胞治療。另外，腦中風、肝病，也可能先有突破。

到目前為止，幹細胞研究確實帶給我們許多值得期待的理由，但許多失真的報導，太過樂觀的形容詞，卻也令許多研究者憂心。北醫幹原細胞中心主任施子弼就說，幹細胞確實有潛力、有機會成為21世紀治療的一大進步，但如何發展應用技術？克服排斥、腫瘤等安全問題？還存在許多不確定因素。

例如複製老鼠胚胎比正常胚胎體型大3～4倍，這似乎顯示，複製動物發育過程中有「失控」狀況，游正博強調，可能不存在「正常複製」，即使看來健康，也會存在難以察覺的缺陷，同時，複製動物有較高的畸型及死亡率，即使順利誕生也有早衰（aging）現象。

游正博和邱英明，都舉基因治療為例，說明我們對幹細胞應該抱持樂觀，但謹慎的態度。

「基因治療喊了2、30年，經過500個正式核准的臨床實驗，但幾樁悲劇的發生，成為醫學界必須謹記的歷史教訓。」游正博強調治療不能冒進，必須有嚴謹的實驗及臨床試驗為基礎，他更以90年代興起的乳癌幹細胞熱潮為例，當時醫生認為可先以超高劑量化療殺死所有腫瘤細胞，再透過自體幹細胞移植來救援大劑量化療所造成的嚴重骨髓抑制。最初有些第二期臨床試驗得到令人興奮結果，但高劑量化療增加了治療的危險性，約有5~10％的病人因此死亡，美國NIH並提前中止臨床實驗。

因此游正博提醒，「對幹細胞的發展，我們可以樂觀，但這段路，可能會比我們預期得更長。」不切實際的期待，可能造成失望，反而是未來幹細胞發展的阻礙。

李光申則認為，技術的成熟是必然的，「40歲的我，未來就肯定用得到。」但他擔心，昂貴的治療費用，將來由誰買單？如果只為金字塔頂端的人服務，是否有違人命等值的醫療理念？

這個問題，負責國人健康的主管單位，或許現在就該想想。