2009-11-02 17:19:12Agnescat

基因療法再有突破/天生盲童重見光明

大公網 2009-10-26


據法新社巴黎二十四日消息:科學家二十四日懷著興奮的心情宣布成功利用基因療法,讓患了一種罕見遺傳眼疾的兒童重見光明。

這種革命性治療方法所針對的,是一種稱為「萊伯氏先天性黑蒙症」的眼疾。這種病影響捕捉光線的視網膜細胞,可導致幼兒視力嚴重喪失、眼部動作不正常,而且一般到了二、三十歲左右完全失明。

由美國賓夕凡尼亞大學醫學院的貝內特為首的醫生團隊,把一種經矯正的基因注入一種有缺陷的感冒病毒中,希望能應付這種悲劇。經改良的病毒注入眼球,並感染病變細胞,就像引入一匹特洛伊木馬,把健全的DNA帶到視網膜那樣。

獲邀參與這小型實驗性研究的是十二名年齡介乎八至四十四歲不等的病人,他們讓自己視力最差的眼睛接受治療。雖然這些病人中無一人恢復正常視力,但他們全體的瞳孔感光反應都急增至少一百倍。

這十二人當中,有六人的視力都回復至足以令他們不再被列為法定盲人。而取得最佳治療效果的是四名分別八歲、九歲、十歲和十一歲的小病人。他們所回復的視力足可令他們毋須輔助即可沿著某條模擬的昏暗街道路線走。

研究員形容今次實驗結果時,一改語帶保留的保守作風,用上了「令人注目」一類字眼。儘管今次試驗只是評估療程安全及效用的三個階段中的第一階段。

針對視力的基因療法曾在九月取得另一突破,當時科學家治好了兩隻猴子的色盲症。基因醫學是生物技術中最誘人的領域之一。它為防止遺傳病或扭轉這種病的發展,帶來理論方面的希望。