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2019-09-27 11:56:18kukobady

基因敲除實現造血幹細胞穩定重建

近日,解放軍總醫院第五醫學中心造血幹細胞移植科與北京大學、北京友安醫院合作,艾滋病白血病患者基因編輯成人造血幹細胞移植研究取得重要進展:建立了ccr5基因編輯技術體系,實現了基因編輯後的成人造血幹細胞移植。人體造血幹細胞長期穩定的造血系統重建為後續基因編輯治療的安全性和有效性奠定了基礎。相關研究成果最近發表在《國際醫學雜誌》、《新英格蘭醫學雜誌》上。

2007年,柏林白血病患者接受了CCR5-DELTA32突變的造血幹細胞移植,血清中的HIV病毒得到有效清除,實現了艾滋病的“功能治愈”。汗馬糖

解放軍總醫院第五醫學中心陳虎、胡良奈、張斌等專家團隊與北京大學密切合作,共同開發了crispr基因編輯造血幹細胞技術。在前期實驗研究的基礎上,他們選擇了壹名艾滋病白血病患者,在中華骨髓庫中找到了合適的健康供體。在體外使用crispr技術後,他們將正常臨床供體造血幹細胞中的ccr5基因敲除。在造血幹細胞移植科胡良甲教授的共同努力下,他們實現了臨床供體造血幹細胞ccr5基因的敲除。從基因編輯供體獲得的cd34+成人造血幹細胞成功移植到患者體內。移植後4周患者病情完全緩解,供者型細胞嵌合率達100%。經過19個月的隨訪,患者的白血病處於持續完全緩解狀態。病人的造血系統恢復了。經基因編輯的成體造血幹細胞能在人體內長期穩定存在,無靶向丟失等副作用。

專家指出,本研究將進壹步提高基因編輯效率或優化移植方案,有望加速基因編輯造血幹細胞移植技術向臨床疾病治療的轉化。hamer candy