2018-08-09 18:22:19聖天使

基因療法蓄勢待發 怎樣說服社會接受其天價



 
原標題(The Medicine of the Future is Here – And It’s Alive!)
 
---(編譯/綿延)
 
 
重症聯合免疫缺陷(SCID)是一種遺傳疾病。患有SCID的孩子生來就帶有免疫系統的缺陷。如果沒有得到及時有效的治療,大部分嬰兒的壽命不會超過兩年。
 
血友病為遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病。血友病威脅生命的可能性極大,患者的死亡率約為常人的六倍。
 
 
多年以來,這些遺傳性疾病給社會各界造成了很大的困擾,剝奪了數百萬人正常生活的權利。而醫學界又沒有研發出能真正根治該病症的藥物,或是方案。經過30多年的發展,細胞和基因療法如今即將登陸歐美主流醫療市場。曾經被視為絶症的疾病也將從這種療法中獲益,並且得到治癒的希望。
 
 
基因療法的潛力是巨大的,全世界最大的製藥公司強生,近期宣佈與賓夕法尼亞大學基因治療項目的合作計劃,兩者將攜手研究老年痴呆症的治療方法。輝瑞與基因治療公司Sangamo Therapeutics達成一項全球合作及授權協議,開發多個基因療法項目,主要用於運動神經元病(又稱ALS)的治療。去年年初,瑞士製藥巨頭諾華和羅氏公司也大力扶持基因治療行業的初創公司,比如Vivet Therapeutics。
 
 
原則上,數百萬的病人都有望從基因療法中獲益。然而,由於人們對這個領域十分陌生,以及臨床經驗不足,人們會對基因療法疑慮重重。而這也給醫藥行業和製藥公司帶來不小的困難:不僅要消除社會疑慮,更不能把藥價定得太高,以及至於讓人望而卻步。
 
 
什麼是活體藥物?細胞和基因治療夠成了一種獨特的生物醫學分支:在細胞或DNA水平治療疾病。總的來說就是這種療法通過修改細胞或基因表達,能夠帶來積極的治療效果,創造出“活體”藥物。
 
得到第一批市場準入的細胞和基因療法(不只針對遺傳性疾病,也包括治療後天性疾病)的助力,醫療行業也即將在藥品私有化方面展開一段前所未有的探索之旅。
 
 
美國癌症協會做了一項調查,結果顯示五歲以下的兒童患急性淋巴細胞白血病(ALL)的風險是最高的。他們預測截至2018年年底,美國將有新增5960例新發急性淋巴細胞白血病。如果細胞和基因療法能登上製藥大舞台,新增病例數量很可能急劇下降。
 
 
Kymriah是一種CAR-T的免疫細胞療法,主要運用於治療ALL的患者,成為首個通過美國食品和藥物管理局(FDA)正式上市批准的基因療法。諾華公司向FDA提供的研究數據表明,臨床三期試驗之後,82.5%的患者的病情得到好轉,對於復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者來說,這是極其高的救治率。
 
 
推廣儘管前途光明,但推廣這種產品和類似療法所面臨的挑戰仍然很多。宣傳人員不能僅僅給公眾解釋這種新療法如何生效,還要隨時準備好應對來自成本方面的壓力。
 
 
美國製藥公司Spark Therapeutics推出創新基因療法Luxturna,專門治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者,此舉大獲成功。考慮到每個療程850,000美元的價格一定會是媒體們的關注點,Spark給患者提供了一系列定價和償還方案,包括延遲付款。
 
 
此外, Spark還指出這些備選方案是與保險公司和藥房福利管理人員合作制定的。該公司還邀請了眼科方面的權威人員來發表評論,以說明治療失明的效果不能僅僅用經濟手段來衡量。最終,Spark獲得了合理且中肯的報導。
 
 
Spark向我們展示了市場部門應當如何將產品推向市場的過程中,以積極主動信息向社會傳遞。
 
 
下面是三個可供參考的方案,向我們展示了如何為新型療法打造有效的宣傳策略。
 
打磨語言---
 
衛生經濟學和成果研究(HEOR)的研究和報告詳細說明了藥物引入能帶來積極的財政結果,這些研究和報告作為宣傳資產的價值經常被忽視。在實驗階段,這些報告在如何分析和論斷方面提供了許多寶貴信息。
 
 
通過說明這些特定療法的短期治療如何能夠帶來長期的健康益處,宣傳人員可以將患者置於衛生系統之外。因此,在打造有效的宣傳與溝通策略初期,不妨就從HEOR的報告入手,字斟句酌,利用它們來使自己的宣傳語言滴水不漏。
 
 
定義研發支出--- 
 
製藥業長期存在的問題是,如何利用持續數年的研發經驗來證明定價政策的合理性。實際上,製藥業長期飽受指責,人們認為製藥公司的主旨是利益永遠高於患者。
 
企業成本不僅包括試驗初期為了探索心藥物而花費的高價,還有後期擴大細胞或基因治療和生產相關病毒載體的成本----所有這些費用都是為了使試驗最終能達到想要的結果。
 
對企業而言承擔這些成本是非常艱鉅的任務。建議宣傳人員與市場和研發人員能夠密切合作,並且制定出讓媒體啞口無言的宣傳策略,把這些問題扼殺在萌芽之中。
 
 
現代科學的優勢---
 
在許多情況下,基因療法研究的體內結果是令人震驚的。比如說,哈佛醫學院通過激活TMC-1基因恢復了遺傳性聾小鼠的全部聽覺功能。
 
鑒於可能需要另外十年時間才能將這種治療方法應用於兒童,哈佛明智地將這項突破性研究作為對這項研究潛力的宣傳,同時通過解釋從動物過渡到人類研究有多麼複雜,以此來避免給人們渺茫的希望。
 
然而,這項飲酒仍然在全世界的科普和健康媒體平台得到了大量報導,但人們不會對這項技術的期望過高。哈佛的方法提醒人們,宣傳應該從早期的試驗階段就開始 - 而不是在塵埃落定時。
 
 
活體藥物本被視作下一代才有機會應用的科技。而如今它不再處於醫學的邊緣,而是成為了當今醫療服務大結構裡重要的一環。既然科技已經蓄勢待發,與之匹配的宣傳策略也應當準備就緒了。-----(首席創業官/疾病/基因/藥物)